젬백스앤카엘이 진행성핵상마비(PSP) 치료제 후보물질 ‘GV1001’의 장기 임상시험과 심층 분석 결과를 세계 학회에서 공개하며 차세대 신약 개발 가능성을 입증했다.
젬백스는 서울 코엑스에서 열린 ‘2026 국제 파킨슨병 및 이상운동질환 학회(MDS 2026)’에서 PSP 환자 대상 GV1001의 72주 안전성 및 유효성(Phase 2a OLE) 연구 결과를 구두 발표했다고 6일 밝혔다.
MDS는 신경퇴행성 및 이상운동질환 분야의 세계적 학회로, 이번 연구는 학회 핵심 섹션인 ‘최신 주요 연구(Late-Breaking Abstract)’로 채택됐다.
서울특별시보라매병원 이지영 교수 연구팀이 주도한 이번 연구는 국내 PSP 2a상과 공개연장연구(OLE)를 통해 GV1001의 최장 72주 투약에 따른 안전성과 유효성을 종합 평가했다.
임상 결과, 임상 초기에 GV1001 저용량을 투여받은 환자군은 위약 투여 후 OLE 기간에 GV1001로 전환한 환자군 대비 72주 시점에서 신경학적 중증도가 유의미하게 개선된 상태를 유지했다. 이는 연령, 성별, 기저 질환 중증도와 관계없이 다양한 하위군 분석에서도 공통적으로 관찰돼 질환 진행 억제 효과를 확인했다.
혈액 내 신경 손상 바이오마커인 ‘신경미세섬유 경쇄(NfL)’ 분석에서도 NfL 수치가 상대적으로 낮은 초기 환자군에서 투약 후 질환 진행 속도가 두드러지게 완화되는 결과를 보였다.
안전성 면에서도 72주간 중대한 약물 이상 반응이나 이로 인한 투여 중단, 사망 사례는 발생하지 않아 고령의 중증 환자군에서도 양호한 내약성을 확인했다.
이지영 교수는 “PSP 퇴행 정도가 경미한 초기 단계에서 GV1001을 일찍 투약하고 장기간 유지할 경우 환자에게 잠재적 이득을 줄 수 있음을 확인했다”며 “향후 대규모 후기 임상을 통해 이를 과학적으로 검증할 필요가 있다”고 말했다.
젬백스 관계자는 “이번 연구에서 확인된 환자 특성과 바이오마커 분석을 바탕으로 정교한 개발 전략을 수립해 향후 대규모 확증 임상에서 유효성과 안전성을 분명히 검증할 것”이라고 강조했다.